{"id":"e8ce8c6812cb","type":"article","url":"https://hartvaat.nl/2026/02/18/gentherapie-voor-nefropathische-cystinose/","title":"Gentherapie voor nefropathische cystinose","title_en":"Gene Therapy for Nephropathic Cystinosis","category":"chronische nierziekte","category_label":"Nierziekte","professions":["internist"],"tags":[],"journal":"NEJM","doi":"https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2600177&rss=currentIssue","source_url":"https://doi.org/https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2600177&rss=currentIssue","authors":["Olivier Devuyst"],"significance":8,"published":"2026-02-18","source_date":"2026-02-18","image":"","kennis":[],"congress":"","summary_en":"This NEJM article discussed gene therapy as a treatment option for nephropathic cystinosis, a rare lysosomal storage disorder affecting kidney function, exploring the potential for curative genetic intervention.","created":"2026-07-03T10:25:20Z","updated":"2026-07-03T13:24:46Z","licence":"Citeer vrij, met bronvermelding en een link naar hartvaat.nl (de url van het record). Samenvattingen zijn redactioneel werk van HartVaat; de oorspronkelijke publicaties blijven van hun uitgevers (doi). Geen medisch advies.","body_markdown":"Bespreking in de New England Journal of Medicine over gentherapie als behandeloptie voor nefropathische cystinose, een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die progressief nierfalen veroorzaakt.","abstract_original":"New England Journal of Medicine, Volume 394, Issue 8, Page 809-810, February 19, 2026."}