# Gentherapie voor nefropathische cystinose

*geplaatst 2026-02-18 · Nierziekte · NEJM · doi https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2600177&rss=currentIssue · https://hartvaat.nl/2026/02/18/gentherapie-voor-nefropathische-cystinose/*

Bespreking in de New England Journal of Medicine over gentherapie als behandeloptie voor nefropathische cystinose, een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die progressief nierfalen veroorzaakt.

## English: Gene Therapy for Nephropathic Cystinosis

This NEJM article discussed gene therapy as a treatment option for nephropathic cystinosis, a rare lysosomal storage disorder affecting kidney function, exploring the potential for curative genetic intervention.

## Abstract (original, from the publication)

New England Journal of Medicine, Volume 394, Issue 8, Page 809-810, February 19, 2026.

Auteurs: Olivier Devuyst

---
Bron: NEJM, https://doi.org/https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2600177&rss=currentIssue. Bijgewerkt 2026-07-03T13:24:46Z. Citeer vrij, met bronvermelding en een link naar hartvaat.nl (de url van het record). Samenvattingen zijn redactioneel werk van HartVaat; de oorspronkelijke publicaties blijven van hun uitgevers (doi). Geen medisch advies.