{"id":"esc26-attr","type":"article","url":"https://hartvaat.nl/2026/08/10/attr-cardiomyopathie-aan-de-vooravond-van-cardio-ttransform/","title":"ATTR-cardiomyopathie aan de vooravond van CARDIO-TTRansform","title_en":"ATTR cardiomyopathy on the eve of CARDIO-TTRansform","category":"hartfalen","category_label":"Hartfalen","professions":["cardioloog","internist"],"tags":["esc-2026"],"journal":"HartVaat congresredactie","doi":"","source_url":"","authors":[],"significance":6,"published":"2026-08-10","source_date":"2026-08-10","image":"https://hartvaat.nl/global/img/4b1c1141f4af.webp","kennis":["https://hartvaat.nl/kennis/hartfalen/hfpef-hartfalen-met-behouden-ejectie/","https://hartvaat.nl/kennis/hartfalen/hfmref-hartfalen-met-matig-verminderde-ejectie/"],"congress":"esc-2026","summary_en":"Transthyretin amyloid cardiomyopathy has moved from rare diagnosis to recognised cause of heart failure in older adults. CARDIO-TTRansform, presented in Hot Line 1 on Friday 28 August, tested the antisense agent eplontersen in 1,432 patients and, as announced by AstraZeneca and Ionis, missed its primary endpoint of CV death plus recurrent CV events to week 140. A prespecified monotherapy subgroup showed a nominally significant HR of 0.71, with no added effect on top of stabilisers: Munich has to explain why.","created":"2026-08-10T11:55:45Z","updated":"2026-08-27T05:20:40Z","licence":"Citeer vrij, met bronvermelding en een link naar hartvaat.nl (de url van het record). Samenvattingen zijn redactioneel werk van HartVaat; de oorspronkelijke publicaties blijven van hun uitgevers (doi). Geen medisch advies.","body_markdown":"Tien jaar geleden gold transthyretine-amyloïdcardiomyopathie als een zeldzame diagnose voor gespecialiseerde centra. Inmiddels weten we beter: bij ouderen met hartfalen met behouden ejectiefractie, bij laaggradiënt-aortastenose en bij onverklaarde linkerventrikelhypertrofie blijkt ATTR-CM telkens vaker de onderliggende oorzaak. Betere botscintigrafie, groeiend bewustzijn en sinds kort ook AI-ondersteunde echo-analyse halen de diagnose steeds vroeger boven water. Daarmee groeit ook de vraag naar behandelopties.\n\nHet behandelveld kent inmiddels twee bewezen routes. Stabilisatoren (tafamidis en recenter acoramidis) houden het transthyretine-eiwit in zijn stabiele vorm, zodat het minder makkelijk amyloïd vormt. Silencers verminderen juist de aanmaak van het eiwit; vutrisiran liet in HELIOS-B zien dat die route ook bij cardiomyopathie klinische winst oplevert. De logische vervolgvraag: werkt ook een antisense-benadering, en wat voegt die toe aan het groeiende arsenaal?\n\nCARDIO-TTRansform, gepresenteerd in Hot Line 1 op vrijdag 28 augustus om 11:00, test eplontersen, een ligand-geconjugeerd antisense-oligonucleotide dat de productie van transthyretine in de lever verlaagt. Met 1.432 patiënten in 130 centra in 20 landen is het het grootste fase III-programma dat ooit in ATTR-cardiomyopathie is opgezet, met harde klinische eindpunten. De hoofduitkomst is al bekend, en die viel tegen: AstraZeneca en Ionis meldden eerder dit jaar dat eplontersen het primaire eindpunt, cardiovasculaire sterfte plus recidiverende cardiovasculaire events tot week 140, niet haalde ten opzichte van placebo. Twee details maken de presentatie in München alsnog de moeite waard. De vooraf gedefinieerde subgroep die eplontersen als monotherapie kreeg, dus zonder stabilisator, liet een nominaal significante hazard ratio van 0,71 zien; bij patiënten die al tafamidis of acoramidis gebruikten was er geen extra effect. En de secundaire beeldvormings- en biomarkeruitkomsten vielen overwegend in het voordeel van eplontersen, bij een forse en aanhoudende TTR-verlaging en een veiligheidsprofiel zoals uit eerdere studies bekend.\n\nDe vraag voor vrijdag is daarmee niet óf, maar waarom. Is een silencer bovenop een stabilisator overbodig omdat het amyloïd al gestabiliseerd is, of is de winst er alleen bij wie nog geen behandeling heeft? Mathew Maurer presenteert de volledige analyse. Voor de Nederlandse praktijk blijft de eerste boodschap staan: denk aan ATTR-CM bij de oudere patiënt met onverklaarde hypertrofie of hardnekkig HFpEF-beeld, want de diagnose is behandelbaar geworden. De tweede is voorzichtiger geworden: de volgorde stabilisator, silencer, of beide, is minder vanzelfsprekend dan het veld een jaar geleden dacht. HartVaat doet verslag zodra de data gepresenteerd zijn.","abstract_original":""}