{"id":"esc26-nhcm","type":"article","url":"https://hartvaat.nl/2026/08/10/niet-obstructieve-hcm-waarom-acacia-hcm-de-eerste-echte-kans-op-een-medicijn-is/","title":"Niet-obstructieve HCM: waarom ACACIA-HCM de eerste echte kans op een medicijn is","title_en":"Non-obstructive HCM: why ACACIA-HCM is the first real shot at a drug","category":"hartfalen","category_label":"Hartfalen","professions":["cardioloog"],"tags":["esc-2026"],"journal":"HartVaat congresredactie","doi":"","source_url":"","authors":[],"significance":6,"published":"2026-08-10","source_date":"2026-08-10","image":"https://hartvaat.nl/global/img/4b1c1141f4af.webp","kennis":["https://hartvaat.nl/kennis/hartfalen/hypertrofische-cardiomyopathie/","https://hartvaat.nl/kennis/hartfalen/hfpef-hartfalen-met-behouden-ejectie/"],"congress":"esc-2026","summary_en":"Myosin inhibitors transformed obstructive hypertrophic cardiomyopathy, but the non-obstructive third of patients still has no approved disease-targeted therapy, and mavacamten failed to deliver there. ACACIA-HCM, opening the Hot Line programme at ESC Congress 2026 on Friday 28 August, met both primary endpoints (KCCQ-CSS and pVO2 at week 36) in its 5 May topline; Munich brings the effect sizes, the LVEF safety signals and the MAPLE-HCM comparison.","created":"2026-08-10T11:55:45Z","updated":"2026-08-27T05:20:40Z","licence":"Citeer vrij, met bronvermelding en een link naar hartvaat.nl (de url van het record). Samenvattingen zijn redactioneel werk van HartVaat; de oorspronkelijke publicaties blijven van hun uitgevers (doi). Geen medisch advies.","body_markdown":"Hypertrofische cardiomyopathie kent een succesverhaal en een stiefkind. Het succesverhaal is de obstructieve vorm: met de myosineremmers mavacamten en aficamten bestaat er voor het eerst therapie die ingrijpt op het onderliggende mechanisme, de overmatige contractie van het sarcomeer. Het stiefkind is de niet-obstructieve vorm, ruwweg een derde van de HCM-populatie. Deze patiënten hebben wel de hypertrofie, de diastolische disfunctie, de inspanningsintolerantie en het aritmierisico, maar geen uitstroombaanobstructie om te verhelpen, en dus ook geen enkel goedgekeurd middel dat op het ziektemechanisme aangrijpt.\n\nDat er behoefte is aan een eigen bewijsbasis, bleek toen mavacamten in deze groep werd getest en niet overtuigend leverde. De vraag werd daarmee scherper: is niet-obstructieve HCM wel dezelfde ziekte met een ander uiterlijk, of een wezenlijk ander fenotype waarin symptomen door meer factoren dan hypercontractiliteit worden gedreven, van chronotrope incompetentie tot diastolische stijfheid?\n\nACACIA-HCM geeft het eerste antwoord, en dat is bekend sinds 5 mei: positief. De fase III-trial testte aficamten bij symptomatische niet-obstructieve HCM en haalde beide primaire eindpunten: na 36 weken verbeterden zowel de symptomen (KCCQ Clinical Summary Score) als de maximale inspanningscapaciteit (pVO2) statistisch significant ten opzichte van placebo. Wat de topline nog niet vertelt, is hoe groot het effect is en wat het kost: twee deelnemers op aficamten kregen een ernstig hartfalenevent bij een LVEF onder de 50 procent, en bij 3 procent werd de behandeling onderbroken wegens een LVEF onder de 40 procent. Precies die getallen, plus de subgroepen, komen vrijdag 28 augustus om 11:45 op tafel, wanneer Ahmad Masri de volledige data presenteert in Hot Line 1 van het ESC-congres in München. Zaterdag 29 augustus om 16:15 volgen in Hal A3 de structuur- en functiedata en een vergelijking met MAPLE-HCM.\n\nVoor de praktijk hier: de HCM-populatie is groter dan lang gedacht en de niet-obstructieve subgroep wordt met moderne beeldvorming steeds vaker herkend. Met een positieve ACACIA-HCM worden de myosineremmers klassemedicatie voor het hele HCM-spectrum, en verschuift de vraag naar wie er in aanmerking komt en hoe strak de echo-monitoring van de ejectiefractie moet zijn. HartVaat vat het resultaat dezelfde week nog samen.","abstract_original":""}