Gentherapie voor nefropathische cystinose
Bespreking in de New England Journal of Medicine over gentherapie als behandeloptie voor nefropathische cystinose, een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die progressief nierfalen veroorzaakt.
Dit artikel is een samenvatting van een publicatie in NEJM. Voor het volledige artikel, alle details en referenties verwijzen wij u naar de oorspronkelijke bron.
Lees het volledige artikelDOI: 10.1056/NEJMe2600177